临床试验凑不齐人，AI如何制造“患者”？

想象一下，未来某天，一套人工智能系统能够复刻你身体的近乎全部细节——你的基因构成、既往病史、用药历史、成长背景、种族与性别、日常行为模式等——从而塑造出一个专属于“你”的数字副本。这个副本能够预估你对药物和治疗的反应、未来可能罹患的疾病，甚至是你的预期寿命。

这并非纯粹的幻想，而是一个正在逐步成真的现实图景。

过去一年间，北京大学智能学院的博士生利友诚正致力于研发“AI虚拟患者”。他与团队利用来自千万真实患者的医疗、生理及生活环境等合规数据，借助特定AI模型，经过多轮优化，成功构建出一个日益逼真的“虚拟患者”模型。

在商业领域，这类“患者”模型正被越来越多的制药公司视为可行的技术方向。

当前，制药企业普遍面临一个棘手挑战：临床试验招募不到足够受试者。尤其在罕见病、儿科及重症领域，本就稀少的合格患者因严格的排除标准而进一步减少，许多试验在预算耗尽前仍无法凑齐对照组。

虚拟患者模型恰好填补了这一空白——它利用真实患者数据生成数字分身，先在计算机中模拟试验流程，预测药效、淘汰注定失败的方案，甚至可替代部分真实对照组。

此外，临床试验是药企开支最大的环节，一旦虚拟数据获得监管认可，节省的招募成本和时间将“难以估量”。

政策层面也传递出明确信号。今年6月，国家药监局等四部门发文鼓励应用虚拟患者等模型技术。业内，山东齐鲁医院发布了一项“数字孪生虚拟临床试验”采购项目，预算达262.5万元，明确要求包括虚拟人群建模和疗效虚拟预测。

到了今年9月，“虚拟患者模型”被纳入十部门《医药工业发展“十五五”规划》的AI制药高价值场景清单。从监管到产业规划，这条路径正逐步被铺平。

全球范围内，“虚拟患者”已成为跨国药企研发视野的一部分。阿斯利康、罗氏制药、赛诺菲等公司正通过模型研发、技术合作及战略投资，探索在计算机中模拟疾病进程、预测患者反应，并辅助临床试验设计。

2025年初，利友诚决定创业，成立公司专攻AI患者模型。目前，他的公司已与三十家医药企业及CRO公司（为制药企业、医疗机构和研发机构提供药物研发外包服务的专业组织）达成合作，并尝试与阿斯利康、强生等国际药企建立联系。

一条商业化路径正在成型，公司融资已进入第二轮交割阶段，估值接近10亿元。公司旗下一款涵盖十余种癌症的患者模型正与合作药企进行验证工作。

药企是他当前寻找的客户，但这并非他对这项技术的全部设想。在他构想的未来中，每个人都可能拥有自己的“健康分身”。通过这个分身，个人能更深入地了解自身状况，甚至预见未来的健康趋势；从更宏观的层面，多个分身的集合可用于模拟和预测公共卫生事件，“就像预报山火、天气一样”。

然而，当前团队的首要任务是回答：模型模拟的变化能在多大程度上与真实患者一致？我们与利友诚探讨了制造“虚拟患者”的过程、验证其科学性的方法，以及这项医疗AI技术如何寻找付费客户，也聊到了它可能如何改变我们的生活。

以下是镜相工作室与利友诚的对话：

制造一个“虚拟患者”模型

镜相工作室： 从本科到直博，你的专业始终是人工智能，这个领域有更热门的创业方向，为何你选择进入医疗领域创业？

利友诚： 高中时，我一位好友患上重病，恰巧通过医疗器械早期筛查发现，治疗后得到显著改善。这件事对我影响深远，也一直是我心中的一个心结。

2019年，大一的一个夜晚，我意识到既然这个困扰挥之不去，不如投身这个方向，直面内心的恐惧。无论家庭背景如何，生老病死是每个人都要面对的。我向前迈出一小步，或许就能让一些家庭因我的努力而变得更好。

那时我想，当医生只能救治一个人，而通过技术做医疗相关的事，可能影响整个群体或社会。

最初我觉得医疗器械很有前景，自学了近半年的模拟电路和数字电路，大二暑假与电气工程专业的学长参加电子设计竞赛，随后在一家医疗器械公司实习，做控制电路相关的工作。做完后我发现，技术不一定是首要因素，商业模式和销售同样重要。我还是想寻找一个更前沿的技术方向。

大三时，我申请出国做生物信息学研究，感到它离实际的诊断、治疗和制药等现实问题还很遥远。一次偶然机会，我接触到影像AI，深受震撼——人眼容易忽略的细小肺结节，AI能精准识别。而影像科医生需要多年训练、看大量片子才能做到。

从这些案例中，我看到了AI的潜力：它可能超越人类诊断的精度，或发现人类无法察觉的生命科学现象和规律。同时，这个领域在国内和国际已有许多落地案例，技术也趋于成熟。

之后我开始研究影像AI诊断，最初聚焦于乳腺超声。但逐渐发现，判断患者是否患有乳腺癌，不能仅靠超声，还需结合核磁、电子病历、家族史和病史，甚至多次检查。那时我萌生了以患者为中心的研究思路。

除了学校导师，我还与许多一线医生交流。做影像AI诊断时，我频繁前往北大肿瘤医院超声科，与医生沟通，学习他们的诊断思路。直到我的阅片能力接近医生时，我发现训练模型的思路变得清晰，知道该如何做了。

影像只是患者在特定时间、特定检查方式下健康状态的一个投影。我希望能收集不同时间、不同检查方式下的这些投影，从而刻画一个更完整的患者。 后来我又觉得，仅做诊断还不够，还需要了解患者使用了什么药物、用药后的反应，以及身体状态随时间的变化。

因此，从影像AI到患者模型，对我来说并非突然转向，而是之前研究的延伸。我们不仅想知道患者当前的状态，还想向前一步，观察在不同治疗条件下，他未来可能的变化。

镜相工作室： 你提到想拼凑不同时间、不同检查中的“投影”，看到更完整的患者。具体来说，模型需要哪些信息，最终又能输出什么？

利友诚： 我们会使用患者多年的就诊记录、影像记录和用药记录进行建模。除此之外，还会收集患者生活地区的PM2.5浓度、是否烧秸秆、饮食结构、经济状况等信息。收集之初就需要对疾病有深入理解，才能知道需要记录什么。

它不是简单地拟合数据并输出数值，而是希望根据过去的记录，预演未来几年健康状态的变化，在给定特定治疗或用药条件下，预测健康状态如何演变，这是我们的目标。

以药企为例。一种药物成分在早期研究时可能数据表现良好，但研发团队需要判断它在哪些人群中更有效，是否存在需要提前排查的安全风险。如果这些问题直到人体试验后期才暴露，之前的沉没成本将难以挽回。

我们希望将患者的纵向记录与分子、细胞层面的证据衔接起来，帮助医药团队更早验证，判断该推进哪条管线（指医药公司所有在研项目条线）、该入组哪些患者。我们的定位不是仅做一个临床诊断模型，而是将模型用于药物试验和临床试验决策。模型在此起补充和辅助作用，并非完全替代真实临床试验，真实的人体试验仍需进行。

镜相工作室： 要了解患者多年的变化，首先需要完整的记录。你们从哪些疾病入手？数据从哪里来，拿到后就能直接使用吗？

利友诚： 我们现在主要围绕三大队列：呼吸、肿瘤和心血管。针对这三类疾病进行数据搜集，目前已获取千万名真实患者的就医、身体、生活环境等合规数据。

对我们而言，构建患者模型最难的是数据收集和治理。各种医疗数据零散分布在不同数据库中，需要对齐、治理、去重，排除矛盾记录，这些都很困难。数据并非一开始就整理成可训练AI的形式，可能是零散表格，我们需要将其转化为能映射到具体患者甚至病灶的完整数据库。

镜相工作室： 这些数据整理工作会交给AI吗？

利友诚： AI可以进行初筛、初步治理和清洗，后续仍需人工参与。最重要的是事先确定标准，比如关注哪些生物标记物、跟踪哪些变量、如何定义疾病、纳入或排除哪些数据，这背后需要对疾病有深入理解。

我们需要先理解完整问题，再将不懂之处向医学专家请教。专家提供疾病经验，我们将这些经验融入研究方案。并非请一位专家，他就能直接告诉你整个模型如何构建。

镜相工作室： 现在你们的模型进展到哪个阶段？

利友诚： 目前我们与合作药企正在进行验证，多个验证项目并行推进。

造出一个“患者”之后，怎样证明它可信

镜相工作室： 患者模型研发过程中，你们如何验证？

利友诚： 从训练之初，我们就进行各种测评。一种是回顾性验证：已知患者过去发生的疾病，用发生疾病之前的数据进行预测。这些数据我们已经拥有，在某个时间点截断，让模型预测之后的数据，再对比真实记录。每次训练后都进行相应测评。

这部分验证中，医院有患者用药和治疗的记录，一定程度上可检验特定治疗条件下模型对患者变化的预测准确性。验证也需依赖药企，他们有自己的测试数据，可用我们的模型生成新数据，再对比模型哪些地方不准确。

另一种是前瞻性验证，利用模型预测患者未来的情况。

镜相工作室： 前瞻性验证有成功案例吗？

利友诚： 有的，最近就发生了一起。在我们的癌症模型上，使用外部团队的一个患者队列（指研究人群，基于该人群开展的纵向观察与分析构成队列研究）进行验证。结果模型判断队列中一位患者可能患癌。当时，单独看之前的影像和检查，医生都认为没有问题。但模型的预测得到了后续手术活检验证。

这个结果出乎我们意料，我们正在研究模型从哪些信息做出判断，可能是一些未被关注到的更细微的信息。我们保留了推演过程，并补充其他验证，探究原因和机制。

镜相工作室： 如果预测结果被证明正确，为什么了解模型得出结果的过程很重要？

利友诚： 通常方法是先把数据做好、精度提高，再考虑解释。精度可通过回顾性和前瞻性评测验证，看到结果和效果。在可信、可用的基础上，再去解释机制。

但解释确实很重要。如果一个模型在多项评测中有效，但仍是黑箱，面对全新情况时，我们应在多大程度上采纳其预测？这就是需要解释的原因。如果预测和解释符合已有理论和机制，在未知情况下，它给出的结果才更具参考价值。

因此，从实验和评测上做到扎实，才有可能说服使用者。建模患者是否有价值，大家可能已有共识；但患者模型能否建成、能否用于健康预测或药物试验，并非共识。这是一个需要通过数据验证的科学问题，要逐步推进。

镜相工作室： 过程中，建模有失败案例吗？

利友诚： 失败是常态。就在本月，我提出的一个架构过于理想化，导致模型无法训练，花费大量精力排查问题。现在说得轻松，当时折磨了将近一个半月。

那是我们现有十余种癌症患者模型的前身。模型初步实验成功，但扩大规模验证时发现行不通。如果是预实验失败，调整即可，但规模扩大后，出错成本很高。我们排查了许多情况，思考是否是模型某部分学习错误，或让它学习的内容过多。

当时日夜思考这个结构。我们之前开发模型时直观认为，完整的人难以建模，就逐个适应症处理。但有些适应症数据天然稀少、质量差，难以训练。

后来发现，换个方式可能更合适：将其变为共病模型——将所有疾病放在一个模型中，希望不同疾病的信息能弥补部分疾病数据稀疏的问题。

我们发现，这个更简单的结构似乎合理，每个环节的训练代价可控，模型准确度也更高。初步训练时准确率较低，但经优化后，已提升到较高水平。

镜相工作室： 这个准确率如何理解？

利友诚： 可以理解为，经过初步验证，模型能准确预测疾病未来的演变情况。这种健康预测本就是人类难以做到的。医生可能只能给出风险提示，建议密切关注并定期复查，无法判断某物一定会变成恶性或良性，或需要立即处理。

使用这个模型，它可以得出这些判断。我们要求模型能建模底层机制和机理，这是我们的目标。

预测不出的部分，可能是罕见情况，如罕见病、罕见治疗手段，或数据本身存在问题导致无法预测。

镜相工作室： 将十多种癌症放在一个模型中，数据不会互相干扰吗？这种“共病模型”可靠吗？

利友诚： 疾病之间有相互作用，也有共同特征。我们坚持的理论在医学界是常见共识，大家明确疾病之间存在相互关系。以前我们逐个疾病建模，但不同疾病可能有相关底层机制和靶点，这些关系值得深挖。

现在我们尝试的共病模型，并非指虚拟患者同时患有十多种癌症。可以理解为，模型能学习疾病间的共同特征，同时保留不同疾病的差异。

药企可根据需要，模拟单个病种、多个病种或某些具体情况的患者。就像一个大语言模型可以做任务A，也可以做任务B，两者可能有关联也有区别。我们期望未来药企或开发者能根据需要，用模型去“捏”出不同类型的患者，而这种能力底层的模拟和预演能力来自我们的模型。

镜相工作室： 所以，关于共病模型，将不同癌症放在一起后，哪种疾病的信息补足了另一种，你们也不一定知道？

利友诚： 是的。让模型利用一种癌症的信息，增进对另一种癌症的预测，其背后的联系是值得探索的方向。我们有一些猜想和假说，希望让AI自己寻找联系，找到后研究机制。最后若有医学原理支撑，可能形成新的学习方法。科学道路上没有那么多确定性，常伴随不确定性，所以挺考验抗压能力。

谁为“AI虚拟患者”买单？

镜相工作室： 你之前说，当初选择影像AI，是因为看到它在医院落地的可能。后来真正做起来，为什么将客户转向药企？

利友诚： 研究上的效果和卖出去是两回事。影像AI我们做出了结果并进行了验证，但卖到医院很难。医院预算有其他用途，购买模型不一定是首要任务，也不是科室主任能决定的，决策链条复杂。

模型进入医院还涉及系统接口、硬件等环节，医院不会随意开放接口。有时需与器械结合，有时免费给医生使用，甚至要研究者或公司贴钱推广。研究有经费投入很正常，但销售层面是另一回事。

我当时思考了半年，与许多人交流，尝试从不同角度解决。比如想过通过医疗信息化帮医院省钱，省下的钱能否用于AI开发？后来发现，即使省下钱，也不一定流向AI，中间环节太多。

在我看来，这个问题短期内难以充分解决。所以我开始跳出临床诊断框架，寻找其他商业模式。

镜相工作室： 回到现在的商业模式，具体合作中，药企购买的是模型，还是你们提供的研发服务？

利友诚： 我们现在设想不是直接打包销售模型，而是将模型嵌入服务流程。直接打包销售可能意味着模型权重及后续效益权益一并交出，这不是我们想要的。

我们的规划是先将数据整理成可训练模型的基础设施，再通过模型协助研发判断，最终在合作的药物管线、授权等环节实现价值。

中间也可“沿途下蛋”，数据层和模型层都有商业化可能。近期合作带来收入，但我们预计还需约一年才能达到盈亏平衡。

镜相工作室： 方向已明确，但研究有结果不代表公司能存活。创业初期，你们如何解决资金问题？投资人认可这个方向吗？

利友诚： 资金当然重要。当时我们两三个人一拍即合，觉得各自领域都很强。

公司初创时有十来人，需发工资、交社保，运转需要钱。早期成本都是我们自己垫付，压力很大。必须先做出一个demo，打磨商业故事，再逐一见投资人沟通。

见到投资人，他们会问市场大小、商业模式变现方式、团队优势、数据、模型和管线进展、过去完成什么、接下来计划什么。

大部分投资人听完后迟疑。故事较新，方法较新，我们也较稚嫩。有人认为国内无竞品，国外无明确对标。还有人问，当时大家都在做AI药物设计，为什么我们不做？有的听完觉得不可靠、没兴趣，就走了。

我们当时经验不足，把别人的话都当回事，不知有选择地吸收。后来才发现，把自己的逻辑想清楚比迎合某个投资人更重要。

镜相工作室： 现在公司融资到第几轮？

利友诚： 第二轮正在交割，第三轮也在推进。我们现在每周做三四场路演，也主动找投资人。与最初相比，商业模式更清晰，这段时间推进药企合作、模型和实验验证，取得一些结果，投资人对我们的兴趣也增加了。

离人“最近”的AI

镜相工作室： 最近AI安全是热门话题。很多人会担心，当AI了解人类的疾病历史、身体数据，听起来很危险？

利友诚： 理论上，AI虚拟患者模型确实是离人最近的AI。

但我觉得AI主观作恶的概率远小于AI公司主动作恶。这取决于我们如何看待世界：它是黑客帝国、哆啦A梦还是终结者，都说不准。

我们怀着哆啦A梦的心态建设这项技术，它未来可能变成哆啦A梦的世界。作为技术前沿的人，我们存在主观能动性，可以按意愿建设技术未来。至少我们能确定的是，将技术做到极致。

镜相工作室： 技术做到极致会带来什么好结果？

利友诚： 比方说，我们每个人都能精准掌握未来的健康变化，在极早期进行干预和治疗，甚至在不可避免的情况下，安排好生命最后阶段的所有事情——这是对个体而言。

对国家层面，它能持续掌握社会公共卫生动向，及早做出预警。未来重大公共卫生事件，如疫情或流行病，可能不再来去无踪、不可预防或预演，而是像山火或天气一样可监测、可预报。

对药企，未来研发药物可能不再需要投入如此多时间和成本，就能做出更好、更高效、更精准的药物。

镜相工作室： 这些设想很吸引人，但从预测疾病到预警公共卫生事件，跨度很大。回到现在，模型还有哪些做不到？

利友诚： 还有很多问题待解。例如模拟从健康到患病的过程就非常困难。疾病我们研究很久，但确诊前身体如何变化？

人到了医院、确诊有病，数据才被记录。在此之前，状态变化由谁记录？无人记录。这部分数据太少、太稀缺，如何收集和使用，仍需研究。

商业化上，我们不能一直讲故事，还需落地。我们认为落地机会很大。药企对使用这项技术已形成更普遍共识，而非每家都需要从头谈。这个判断也考虑了数据收集和验证所需时间。

现在我们最想做的，是在新药研发场景中，精准刻画现实中人的变化，让模型预测与真实试验中的变化一致、相似。这是非常重要的事。

镜相工作室： 现在来看，你觉得这项技术的商业化路径已走通，还是仍有担忧？

利友诚： 我觉得我离